Oltre mille pubblicazioni scientifiche e terapie che cambiano la vita dei pazienti: il bilancio di tre anni di attività del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna e il ruolo di logotel con la community Wave.
In sintesi. Il Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA è un ecosistema italiano integrato finanziato nella sua prima fase dal PNRR con oltre 320 milioni di euro. Riunisce 44 organizzazioni secondo un modello Hub & Spoke con 10 poli tematici e quasi 2.000 professionisti. I principali risultati includono oltre 1.000 pubblicazioni scientifiche, più di 30 brevetti, 95 progetti di ricerca applicata e terapie innovative nell’ambito della medicina di precisione. La community digitale Wave, progettata da logotel e KPMG, ha supportato la collaborazione e la condivisione della conoscenza all’interno della rete. Il Centro evolverà ora in un open innovation hub, con programmi attivi fino al 2030.
Oltre mille articoli scientifici prodotti, più di 30 brevetti, 95 progetti di ricerca applicata finanziati con i bandi a cascata, infrastrutture innovative e una filiera capace di produrre tecnologie mediche d’avanguardia. Sono alcuni dei numeri che raccontano il successo della prima fase di vita del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna, un ecosistema nazionale integrato nato con l’obiettivo di sviluppare prodotti farmaceutici basati sull’RNA e sulla terapia genica.
Da novembre 2022, per 36 mesi il Centro ha beneficiato di un finanziamento di oltre 320 milioni di euro nell’ambito del PNRR (Piano nazionale di ripresa e resilienza dell’Unione europea). Fondi che sono stati impegnati quasi interamente e che hanno consentito a questo innovativo ecosistema della ricerca di generare un impatto positivo sulle persone e sul Paese, destinato a perdurare anche in futuro.
I risultati raggiunti e gli sviluppi futuri sono stati presentati nel corso dell’evento “Il futuro è adesso. Dai traguardi raggiunti ai nuovi orizzonti con i farmaci a RNA e con la terapia genica”, organizzato il 2 aprile 2026 all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Le parole del presidente del Centro Rosario Rizzuto, che ha presentato il bilancio di questa prima fase di attività, sono una sintesi efficace di ciò che il Centro è riuscito a fare finora: “Aver impegnato la quasi totalità dei fondi assegnati, creando una rete di eccellenza e una filiera italiana così vaste, dimostra il successo senza precedenti di questo progetto. Oggi l’Italia non è più solo un acquirente, ma anche un generatore di tecnologia medica avanzata.”
In questo ecosistema della ricerca, anche l’Independent design company logotel ha giocato la sua parte. Vediamo allora nel dettaglio cos’è il Centro, quali sono i risultati che ha raggiunto e come si è concretizzata la collaborazione con logotel.
Nato alle soglie di una rivoluzione tecnologica nel campo della medicina, il Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA ha la missione di impegnarsi a portare terapie geniche e basate sull’RNA dal laboratorio ai pazienti, rendendo l’assistenza sanitaria più efficace, efficiente e sostenibile.
È una piattaforma che riunisce 44 organizzazioni tra università, istituti di ricerca e aziende, e le coordina sulla base di un modello organizzativo Hub & Spoke. Ad agire come hub centrale è la Fondazione Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA, che facilita l’interconnessione e la cooperazione tra i dieci Spoke. In qualità di centro propulsore del progetto, l’Hub gestisce e coordina le attività del programma. Gli Spoke si concentrano invece sull’attività di ricerca finalizzata alla produzione di farmaci personalizzati.
L’evento è stata la milestone finale della fase PNRR del Centro Nazionale RNA & Gene Therapy, ma anche l’occasione per avviare una nuova fase strategica per la ricerca biomedica in Italia.
Moderato da Luigi Ripamonti (giornalista del Corriere della Sera), l’evento si è aperto con i saluti istituzionali del prof. Andrea Onetti Muda (Direttore Scientifico, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù), del prof. Rosario Rizzuto (Presidente, Centro Nazionale RNA & Gene Therapy), della dott.ssa Francesca Galli (Dirigente, Segreteria Tecnica, Ufficio di Gabinetto, Ministero dell’Università e della Ricerca) e della dott.ssa Maria Rosaria Campitiello (Capo Dipartimento Ricerca e Prevenzione, Ministero della Salute).
I lavori sono proseguiti con una sessione dedicata alla trasformazione della ricerca scientifica in soluzioni terapeutiche personalizzate, a cui hanno partecipato il prof. Franco Locatelli (Direttore del Dipartimento di Onco-ematologia dell’IRCCS Bambino Gesù), la prof.ssa Angela Zampella (Università degli Studi di Napoli Federico II), la dott.ssa Ilaria Ottonelli (ricercatrice dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia) e l’ ingegner Filippo Begarani (Ceo di Omnidermal Biomedics srl).
A conclusione dell’evento, il professor Stefano Paleari, il dottor Paolo Foggi e Rosario Rizzuto hanno dato vita a una tavola rotonda sul futuro della ricerca medico-scientifica dopo il PNRR.
In tre anni e mezzo di attività, il Centro è diventato un ecosistema nazionale integrato, capace di sviluppare, produrre e trasferire tecnologie terapeutiche avanzate. Nella rete nazionale organizzata secondo il modello “Hub & Spoke” sono coinvolti:
I fondi PNRR sono stati utilizzati per circa il 90% e il 41% dei finanziamenti è stato destinato al Mezzogiorno, contribuendo a ridurre il divario territoriale e a rafforzare la capacità di innovazione del Paese.
I dati clinici presentati nel corso dell’evento segnano un cambio di paradigma verso la medicina di precisione.
Le terapie CAR-T contro il neuroblastoma pediatrico, sviluppate dallo Spoke 10 e pubblicate su Nature Medicine nell’agosto 2025, hanno permesso ad esempio il trattamento di 54 pazienti con il 77% di risposte positive e il 52,8% senza segni di malattia a cinque anni.
Significa che oltre la metà dei bambini trattati per neuroblastoma non mostra progressione della malattia a cinque anni di distanza:“È il successo più grande”, ha detto il prof. Locatelli.
Le stesse cellule CAR-T sono state applicate con successo nelle leucemie linfoblastiche e mieloidi acute e hanno permesso la remissione completa in 7 pazienti su 8 affetti da malattie autoimmuni gravi come lupus e sclerosi sistemica.
Sul fronte delle malattie genetiche, lo Spoke 3 ha validato la tecnologia Sineup per curare disordini del neurosviluppo, epilessie ereditarie e Parkinson. Lo Spoke 2 ha sviluppato una piattaforma mRNA per produrre anticorpi bispecifici direttamente nel corpo del paziente tramite nanoparticelle lipidiche, riducendo costi e tossicità sistemica.
Si aggiungono infine risultati significativi su modelli di SLA e Alzheimer – tra cui il recupero del deficit cognitivo tramite siRNA per via nasale – e l’ideazione di un “vaccino invertito” a mRNA per indurre tolleranza immunitaria nelle malattie autoreattive.
L’impatto del Centro non è però solo clinico. La ricerca ha generato vera impresa, trasformandosi in valore economico e industriale. Complessivamente, sono stati supportati 34 progetti di trasferimento tecnologico, il cuore della mission del Centro. Anche in questo caso, l’evento è stata l’occasione per parlare di alcuni dei progetti più interessanti.
Il programma GeneRNAtion Challenge, supportato da Intesa Sanpaolo, ha valutato 61 candidature e premiato 3 progetti per lo scale-up e 8 startup ad alto potenziale, tra cui PoliRna (rigenerazione cardiaca), T-One Therapeutics (linfociti T esausti) e Alia Therapeutics (retinite pigmentosa).
I singoli Spoke hanno prodotto autonomamente spin-off di profilo internazionale: Sinerise Therapeutics, we.MitoBiotech per la SLA, Tag Therapeutics per l’invecchiamento. L’intera filiera è validata da partnership con aziende quali AstraZeneca, Chiesi Farmaceutici, Dompé Farmaceutici e Stevanato Group.
Grazie all’attività del centro sono state inoltre realizzate infrastrutture avanzate distribuite su scala nazionale. Tra queste, la nuova piattaforma per la sintesi di RNA a Napoli, il Centro di Terapia Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, il Clinical Trial Center di Modena per studi di Fase 1, il Centro di ricerca su organoidi 3D di Padova e il Data Center ReCaS di Bari.
Sul fronte del capitale umano, il Centro ha impiegato quasi 2.000 persone, con oltre 700 nuove assunzioni caratterizzate da un alto tasso di reclutamento femminile: il 65,5%. Circa 200 dottorandi sono stati coinvolti nel percorso formativo, di cui oltre 70 iscritti al Dottorato Nazionale in “RNA Therapeutics and Gene Therapy”. La PharmaTech Academy di Scampia, con oltre 60 docenti e 25 aziende partner, ha formato decine di studenti sull’intera filiera del farmaco.
In un progetto così articolato e in presenza di un’organizzazione così distribuita e diffusa, c’era una sfida ulteriore. Non solo produrre risultati, ma tenere insieme le varie anime del Centro, far circolare conoscenza, costruire una cultura condivisa tra ricercatori, amministrativi e gestori distribuiti nei dieci poli regionali.
È qui che entra in scena Wave, la community digitale del Centro Nazionale progettata con la collaborazione di logotel, design company con una expertise ultraventennale nella progettazione e animazione di digital community, e KPMG.
Wave è l’ambiente digitale pensato per far circolare conoscenza, favorire la collaborazione e promuovere l’apprendimento continuo tra tutte le persone del Centro. Come suggerisce il nome stesso – le “onde” che si generano quando le persone condividono –, la piattaforma è stata costruita sulla convinzione che l’impatto duraturo di un progetto scientifico non nasca solo dai risultati, ma dalla cultura che li rende possibili.
In concreto, Wave ospita news e aggiornamenti dal Centro, eventi e call, documenti operativi come linee guida e FAQ, interviste e storie dalle progettualità dei singoli Spoke. Come ha spiegato la dott.ssa Elena Quagliato, Program Manager/Direttore Generale del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA, Wave non è solo un ulteriore passaggio nel lavoro quotidiano, ma un vero e proprio strumento di semplificazione e velocizzazione delle attività di rendicontazione, che ha l’obiettivo di diventare un punto di riferimento per il Centro Nazionale.
Il lavoro di logotel è andato oltre la piattaforma: negli ultimi mesi, il team ha affiancato il Centro su alcuni snodi chiave del racconto pubblico del progetto, costruendo l’identità visiva dell’evento conclusivo e realizzando un video capace di restituire tre anni di lavoro senza semplificarli.
La fase PNRR del Centro ha donato al Paese un ecosistema più forte, integrato e competitivo a livello internazionale nel campo delle terapie geniche e dei farmaci a RNA.
Una piattaforma nazionale di innovazione, capace di avvicinare la ricerca ai pazienti e di posizionare l’Italia tra i protagonisti della biomedicina europea.
Adesso, terminata la fase PNRR, il Centro entra in una nuova fase di sviluppo. Il modello, come è stato spiegato nel corso dell’evento, evolverà verso un “open innovation hub”, aperto a nuovi partner pubblici e privati. I futuri programmi si concentreranno sullo sviluppo tecnologico e sulla medicina di precisione, con una particolare attenzione al Mezzogiorno.
Sul piano internazionale, il Centro è inserito nel Piano Mattei per l’Africa e ha già attivato collaborazioni internazionali con istituzioni accademiche e centri di ricerca globali.
“I risultati di eccellenza raggiunti dal centro nazionale dimostrano come l’uso efficiente dei fondi Pnrr possa trasformare la ricerca sanitaria in un bene comune”, ha detto la dott.ssa Campitiello. “Il nostro impegno ora è duplice: integrare queste innovazioni nel Servizio sanitario nazionale per garantire cure personalizzate a tutti e, soprattutto, valorizzare il capitale umano trattenendo in Italia il sapere dei nostri giovani ricercatori”.
E anche logotel è pronta a continuare a impegnarsi insieme al Centro nazionale per supportarlo a generare impatti positivi su persone, comunità e sul Paese tutto.
Cos’è il Centro Nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA?
È un ecosistema nazionale integrato nato per sviluppare, produrre e trasferire tecnologie terapeutiche basate sull’RNA e sulla terapia genica. Riunisce 44 organizzazioni tra università, istituti di ricerca e aziende, coordinate secondo un modello Hub & Spoke con 10 poli tematici. Dal novembre 2022 ha operato grazie a un finanziamento PNRR di oltre 320 milioni di euro, impegnati quasi interamente nel corso dei 36 mesi di attività.
Quali sono i principali risultati clinici del Centro Nazionale RNA?
Tra i risultati più significativi: le terapie CAR-T contro il neuroblastoma pediatrico con il 77% di risposte positive e oltre il 52% di pazienti senza segni di malattia a cinque anni; la remissione completa in 7 pazienti su 8 con malattie autoimmuni gravi come lupus e sclerosi sistemica; la validazione della tecnologia Sineup per disordini del neurosviluppo e Parkinson; risultati su modelli di SLA e Alzheimer tramite siRNA per via nasale.
Cos’è Wave, la community del Centro Nazionale RNA?
Wave è la community digitale del Centro Nazionale RNA & Gene Therapy, progettata con Logotel e KPMG. È l’ambiente digitale pensato per far circolare conoscenza, favorire la collaborazione e promuovere l’apprendimento continuo tra i professionisti della rete Hub & Spoke. Ospita news, documenti operativi, eventi e storie dalle progettualità dei singoli Spoke.
Qual è stato il ruolo di Logotel nel Centro Nazionale RNA?
Logotel ha co-progettato Wave, la community digitale del Centro, insieme a KPMG, mettendo a disposizione la propria expertise ultraventennale nella progettazione e animazione di digital community. Ha inoltre affiancato il Centro nella comunicazione pubblica del progetto, curando l’identità visiva dell’evento conclusivo della fase PNRR e producendo il video di racconto dei tre anni di attività.
Qual è la strategia del Centro Nazionale RNA dopo il PNRR?
Il Centro evolverà in un open innovation hub aperto a nuovi partner pubblici e privati, con programmi focalizzati sullo sviluppo tecnologico e sulla medicina di precisione nel Mezzogiorno. Sul piano internazionale è inserito nel Piano Mattei per l’Africa e ha già avviato collaborazioni con istituzioni accademiche e centri di ricerca globali.
